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            基因編輯新工具“出爐”
            以RNA為目標“敲除”基因 可有效操控分子

            基因編輯,工具,

            美國科學家日前發現一種新的基于CRISPR系統的基因編輯工具,它以RNA為目標而不是DNA。新工具可作為小干擾RNA的替代方法,提供新的、可調節的基因“敲除”能力。

            在6月2日發表于《科學》雜志的研究報告中,哈佛—麻省理工博德研究所核心成員張鋒和其他研究人員描述了這種以RNA為導向的酶——C2c2,它是首個以RNA為目標的天然CRISPR系統。

            據麻省理工學院官網介紹,新方法或將為強有力地進行分子操控打開大門。以DNA為目標的基因編輯可以永久改變分子的基因組,而以RNA為目標的基因編輯方法允許研究人員對分子基因組進行臨時改變,并在以后對其進行調整。此外,與現有的RNA干預技術相比,新方法更精確、功能更強大。

            該團隊在去年10月發現C2c2酶,這種酶可以幫助細菌抵御病毒入侵。研究人員展示,這種酶可以用來剪切細菌細胞中特定的RNA序列,它是以DNA為目標的CRISPR-Cas9基因編輯工具的重要補充,只以RNA為目標,這允許其高通量地精確操縱RNA。而且,由于RNA幫助執行遺傳指令,因此這種酶具有更廣泛的基因操縱功能。

            同時,與目前最常見的基因敲除技術——小干擾RNA(siRNA)相比,新的編輯技術更精確,應用范圍更廣,如它可為特定RNA序列添加模塊并改變其功能。

            該團隊在研究中用C2c2酶精確地移除了特定的RNA序列,降低了相應蛋白的表達水平。張鋒表示:“C2c2酶為進入全新的CRISPR工具前沿領域打開了大門,我們很高興將其發展成生命科學和醫藥研究的平臺。”

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            責任編輯:范琪
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